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新的癌症病例停止美国基因治疗试验

发布时间:2019-02-08 05:16:00来源:未知点击:

作者:Natasha McDowell周二宣布在法国开创性基因治疗试验中的第二个孩子在治疗后出现白血病后,近30个美国基因治疗试验被停止法国的试验正在测试“泡沫男孩”疾病或X-SCID(X染色体相关的严重联合免疫缺陷)的治疗方法该试验的初步结果被誉为基因治疗的第一个巨大成功之一但在其中一名男孩首次诊断出白血病后,该试验于2002年10月停止三项类似的美国基因治疗试验同时暂停英国的一项类似试验没有停止,因为英国医生认为,如果不进行治疗,许多患者肯定会死亡儿童白血病的治愈率可达90%,但患有SCID的男孩几乎总是在没有骨髓移植的情况下在一年内死亡然而,第二次白血病病例促使美国食品和药物管理局暂停其他使用相同类型病毒将治疗基因送入血细胞的试验 FDA没有美国研究中基因治疗引起白血病的证据,但表示暂停使用逆转录病毒的试验是一种“预防措施”该机构将考虑具体要求,允许新患者进行基因治疗试验,以解决没有其他治疗方法的危及生命的疾病英国基因治疗咨询委员会表示,他们将维持其立场,而不是暂停英国X-SCID试验然而,在看到法国试验证据之前,没有新患者接受治疗,大奥蒙德街儿童医院的斯蒂芬考克斯说,英国患者正在接受治疗上个月对所有患者进行了评估,没有患者出现任何白血病迹象 GTAC主席Norman Nevin推测,法国的不利结果可能是由于所用技术的细微差别 “在英国和法国的研究中,载体的设计并不完全相同,”他告诉“新科学家”杂志 FDA基因治疗问题负责人Philip Noguchi对基因治疗的总体前景保持乐观 “我们继续将基因疗法视为一种有前景的疗法,适用于那些没有从当前技术中受益的人,”他说患有SCID的男孩由于X染色体基因的错误拷贝而无法抵抗感染,该染色体基因产生称为白细胞介素-2的免疫蛋白基因疗法通过使用病毒将正确的基因拷贝穿梭到患者细胞中来纠正遗传缺陷治疗似乎治愈了许多男孩这两名患有白血病的男孩现在接受化疗,临床稳定白血病可能是由于注射的DNA不能被靶向插入染色体的特定部分这一事实引起的科学家怀疑第一个孩子患上了癌症,因为这个基因插入一个名为Lmo2的致癌基因旁边,在一个白细胞中这可能会引发细胞不受控制地增殖,导致疾病据路透社报道,美国国立卫生研究院周五呼吁召开紧急会议的基因治疗专家表示,